Nyhet

19.01.2016

Nya metoder för kliniska prövningar ger mer effektiv introduktion av cancerläkemedel

Aldrig tidigare har så många nya läkemedel för att bekämpa cancer introducerats i sjukvården. I takt med att allt fler läkemedel med mycket specifika målinriktade verkningsmekanismer forskas fram, uppstår behov av att hitta nya vägar och modeller för hur dessa läkemedel ska testas i kliniska studier.

 

I takt med de senaste framstegen inom genetik och molekylärbiologi ökar vår förståelse för många cancersjukdomars ursprung. Med den ökade förståelse för vilka signalvägar inne i cellerna som påverkar utvecklingen av specifika cancertyper kan vi nu också påverka dessa skeenden mer individualiserat och skräddarsytt än tidigare. Därför sker i dag en historiskt snabb utveckling på läkemedelsområdet inom onkologi. 

– Tidigare har läkemedelsindustrin lyckats få fram kanske ett eller två framgångsrika cancerläkemedel per decennium. I dag handlar det om 8-10 om året, vilket är ett otroligt genombrott. Tusentals målinriktade cancerläkemedel ligger i pipeline för att introduceras. Men detta ställer de traditionella modellerna för hur läkemedlen ska forskas fram och även godkännandeprocesserna inför stora utmaningar, säger Mats Gudmundsson, onkolog och medicinsk terapiområdeschef på Roche.

För att ett nytt läkemedel i dag ska kunna bli godkänt krävs i de allra flesta fall kliniska randomiserade studier, omfattande ett stort antal patienter, där läkemedelskandidatens effekt och biverkningar jämförs mot placebo eller den behandling som i nuläget anses mest effektiv. Visar läkemedelskandidaten bättre effekt och en hanterbar biverkningsprofil kan den godkännas och införas i behandlingsrutinerna i sjukvården. När det sedan kommer ett nytt preparat på samma område skall en ny lika omfattande studie genomföras för att kontrollera det nya läkemedlets effekt jämfört eller i kombination med det gamla. 

– De nya läkemedelskandidater som kommer fram i dag har i de allra flesta fall mycket specifika verkningsmekanismer. De är mycket effektfulla på vissa subtyper av en specifik cancerform, men kanske helt verkningslösa på andra typer av vad vi tidigare trodde var samma form av cancer. Det säger det sig självt att vi i den här kontexten måste finna nya former för att genomföra de kliniska studierna, säger Mats Gudmundsson. 

Ett steg i den här riktningen tar Roche nu i samband med att den så kallade MODUL-studien påbörjas. Studien undersöker effekten av olika befintliga läkemedel i kombination med nya läkemedelskandidater hos patienter med spridd kolorektalcancer. 

– Den här studien utgår från en molekylär screening så att patienternas delas in i subgrupper utifrån biomarkörer, och därefter ges en skräddarsydd behandling som ska påverka just den patientens specifika genetiska förutsättningar. Studiens upplägg öppnar även för möjligheten att dela in patienterna i ytterligare subgrupper beroende på hur de svarar på behandlingen. Studien är ett steg på vägen mot nya sätt att utforma kliniska studier, så att patienter i slutändan ska få snabbare tillgång till alla de nya läkemedel som i dag forskas fram, säger Mats Gudmundsson.

Det som skiljer MODUL-studien från traditionella kliniska studier är just möjligheten att indela patienter i olika behandlingsgrupper redan under studiens gång, beroende på olika biomarkörsignaturer hos patienten. I normalfallet testas ett läkemedel eller en läkemedelskombination på en stor patientgrupp utan, eller med endast en biomarkörsignatur. Först när studien är avslutad ändras eller avslutas behandlingen och efteranalyser genomförs.

– Att man i denna studie redan från början utgår från ett flertal biomarkörer, utformar behandlingen utifrån dessa och dessutom öppnar upp nya behandlingar efter nya markörer efterhand är nyskapande. I normalfallet selekteras en patientgrupp fram och läkemedelskandidaten ges till hela patientgruppen, för att först senare försöka finna på vilken specifik biomarkör som preparatet haft effekt, avslutar Mats Gudmundsson.